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转自：药明康德 AtsenaTherapeutics日前通告，在研基因疗法ATSN-101休养佩戴GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床考试数据已在《柳叶刀》上发表。新闻稿示意，ATSN-101是首个用于休养LCA1患者的基因疗法。 在这项临床考试中，统共15名确诊的LCA1患者均接纳了单侧视网膜下打针，以细则不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。1/2期临床考试的主要非常是休养中出现的不良事件（TEAEs）发生率，次要非常包括全视场刺激测试（

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